Шта је Цистадане?
Цистадан је орални прах који садржи активну супстанцу анхидровани бетаин.
За шта се користи Цистадане?
Цистадан се користи у лечењу хомоцистинурије, као додатак другим терапијама, попут витамина Б6 (пиридоксин), витамина Б12 (кобаламин), фолата и одређене дијете.
Хомоцистинурија је наследна (генетска) болест у којој тело није у стању да у потпуности метаболише аминокиселину метионин.Метионин је природно присутан у протеинима хране и обично се претвара у хомоцистеин, затим у цистеин.Пацијенти са хомоцистинуријом не могу да претворе хомоцистеин у цистеин, па се хомоцистеин накупља у крви и урину. Типични симптоми хомоцистинурије укључују: тромбозу (стварање крвних угрушака у крвним судовима), крхкост костију, аномалије скелета, ектопију лентис (аномалија у којој се сочиво помера у односу на свој нормални положај) и ментална ретардација. То је озбиљна болест са високим морталитетом. Цистадан се користи код пацијената са све три познате врсте хомоцистинурије узроковане недостатком супстанци потребних за метаболизам метионина ("цистатионин бета-синтетаза" [ЦБС] или "5.10-метиленететрахидрофолат редуктаза" [МТХФР]) "метаболизам кобаламин кофактора" (цбл).
Будући да је број пацијената са хомоцистинуријом низак, болест се сматра ретком, а Цистадане је 9. јула 2001.
Лек се може купити само на рецепт.
Како се користи Цистадане?
Лечење Цистаданом треба да надгледа лекар са искуством у лечењу пацијената са хомоцистинуријом.
Стандардна доза Цистадане -а препоручена за пацијенте старије од 10 година је 6 г дневно, подељена у две једнаке дозе. Деца млађа од 10 година треба да узимају 100 мг по килограму телесне тежине дневно, подељено у две једнаке дозе. Доза за децу може се прилагодити према одговору на лечење (прати се мерењем нивоа хомоцистеина у крви); међутим, повећање учесталости преко два пута дневно или повећање дозе преко 150 мг по килограму телесне тежине не побољшава предности Цистадана. Циљ лечења је да се ниво хомоцистеина у плазми одржи испод 15 μМ или испод нормалне вредности. што је могуће ниже. Ово се обично постиже у року од једног месеца.
Уз Цистадане се испоручују 3 мерне кашике које испоручују 100 мг, 150 мг и 1 г
прашина. Дозу треба потпуно растворити у води, соку, млеку, храни за бебе или храни и треба је прогутати одмах након мешања.
Како Цистадане делује?
Бетаин је природна супстанца екстрахована из шећерне репе. Код хомоцистинурије, бетаин смањује ниво хомоцистеина у плазми олакшавајући реакцију у телу која се назива "реметилација", при чему се хомоцистеин поново трансформише у метионин, чиме се побољшавају симптоми болести.
Како је Цистадане проучаван?
Компанија је из научне литературе представила податке о Цистаданеу. Међу њима је било 202 извештаја који описују ефекте цистадана, датих у различитим дозама, на ниво хомоцистеина код пацијената различитог узраста са хомоцистинуријом. Подаци о симптомима, дози и трајању лечења и другим узиманим лековима такође су дати за 140 пацијената
истовремено. Већина пацијената је такође узимала витамин Б6 или Б12, или фолну киселину. Подаци из ових студија упоређени су са објављеним извештајима који описују запажени исход код нелечених пацијената са истом болешћу.
Какву је корист Цистадане показао током студија?
Пацијенти који су узимали Цистадане показали су веће смањење нивоа хомоцистеина од нелечених пацијената, повезано са побољшањем кардиоваскуларних (срчаних и крвних судова) симптома и побољшањем нервног система о којима је извештавало приближно три четвртине пацијената. Лек је био ефикасан у лечењу пацијената са све три врсте хомоцистинурије.
Који је ризик повезан са Цистадане?
Најчешћи нежељени ефекти код примене Цистадане -а (виђени код више од 1 на 10 пацијената) су нивои
повишен ниво метионина у плазми. Ниво метионина треба пратити код пацијената који узимају Цистадане, јер повећање ових нивоа може бити повезано са едемом мозга (отицањем мозга). Пацијенти који имају симптоме церебралног едема, као што су јутарње главобоље са повраћањем или визуелне промене, треба да обавесте свог лекара, јер ће лечење Цистаданом можда бити потребно прекинути. За потпуну листу нуспојава пријављених са Цистадане -ом, погледајте упутство за употребу.Цистадане се не сме користити код пацијената који су преосетљиви (алергични) на бетаин.
Зашто је Цистадане одобрен?
Комитет за медицинске производе за хуману употребу (ЦХМП) закључио је да је, упркос ограниченим систематским студијама спроведеним са Цистаданеом, лек користан као помоћна терапија у лечењу хомоцистинурије, као додатак терапијама на бази витамина и у комбинацији са специфична исхрана Комитет примећује да Цистадане није замена за друге третмане.
ЦХМП је одлучио да су користи од Цистадане-а веће од ризика као додатни третман за хомоцистинурију, када се користи у складу са упутствима за производ, те је стога препоручио да му се да одобрење за стављање у промет.
Које мере се предузимају да би се осигурала безбедна употреба Цистадане -а?
Компанија која производи Цистадане поставиће регистар пацијената за које се узимају лекови
пратити њихову безбедност. Посебно ће пратити случајеве церебралног едема, који су забележени код малог броја пацијената током испитивања лека.
Остале информације о Цистадане -у:
Дана 15. фебруара 2007. године, Европска комисија је Орпхан Еуропе САРЛ -у дала „Ауторизацију за стављање у промет“ за Цистадане, важећу у цијелој Европској унији.
Кликните овде да бисте регистровали означавање Цистадане као лека сироче.
За пуну верзију Цистадане ЕПАР -а кликните овде.
Последње ажурирање овог сажетка: 01-2007.
Информације о Цистадане - Бетаине Анхидроус објављене на овој страници могу бити застареле или непотпуне. За исправно коришћење ових информација погледајте страницу Одрицање одговорности и корисне информације.
.jpg)
.jpg)