Шта је Бринеура - Церлипонасе Алфа и за шта се користи?
Бринеура је лек за лечење неуронске цероидне липофусцинозе типа 2 (ЦЛН2), наследног стања код деце које доводи до прогресивног оштећења мозга.
Будући да је број пацијената са ЦЛН2 низак, болест се сматра „ретком“, а Бринеура је 13. марта 2013. проглашена „леком за сирочад“ (лек који се користи у ретким болестима).
Бринеура садржи активну супстанцу церлипоназу алфа.
Како се користи Бринеура - Церлипонасе Алфа?
Бринеура се убацује директно у мозак. Пре почетне инфузије, пацијент ће морати да се подвргне операцији да би имплантирао уређај, који од спољашње стране лобање пролази кроз флуидну шупљину до мозга, где се ослобађа лек.
Инфузије даје једном у две недеље здравствени радник са искуством у испоруци лекова мозгу. Да би се смањио ризик од инфузијских реакција, пацијентима се могу давати други лекови пре или током терапије леком Бринеура или се инфузија може успорити. Лечење се може наставити све док пацијент има користи.
Бринеура се може добити само на рецепт.За више информација погледајте упутство за употребу.
Како функционише Бринеура - Церлипонасе Алфа?
Пацијентима са ЦЛН2 недостаје ензим неопходан за нормалан развој мозга који се назива трипептидил пептидаза 1 (ТПП1). Активна супстанца у Бринеури, церлипоназа алфа, копија је ТПП1 и користи се за замену недостајућег ензима.
Лек се убацује директно у мозак како би заобишао крвно-мождану баријеру, заштитну баријеру која одваја крвоток од мозга и спречава улазак супстанци попут лекова у мождано ткиво.
Какву је корист Бринеура - Церлипонасе Алфа показала током студија?
У раним студијама показало се да Бринеура смањује брзину напредовања болести мерено према стандардној скали рејтинга.
У студији која је обухватила 23 детета (просечне старости 4 године) лечених Бринеуром скоро годину дана, 20 од њих (87%) није доживело губитак моторичких и језичких способности у 2 тачке који је историјски примећен код пацијената који нису на лечењу.
Процјену су извршили љекари који су пацијентима додијелили посебне оцјене за моторичке и језичке вјештине (гдје је 0 теже и 3 је нормално). Коначни резултат пацијента био је збир два резултата.
У накнадној студији, користи од Бринеуре трајале су још годину дана; резултати су показали да се болест може успорити код већине пацијената. Ова студија је још увек у току.
Који су ризици повезани са Бринеура - Церлипонасе Алфа?
Најчешћи нежељени ефекти Бринеуре (који се могу јавити код више од 1 на 5 особа) су грозница, низак ниво протеина у ликвору (течност из мозга и кичмене мождине), абнормални ЕКГ (тест срчане активности)., Повраћање , инфекције горњих дисајних путева (инфекције носа и грла) и реакције преосетљивости (алергијске). За потпуну листу нежељених ефеката пријављених код лека Бринеура, погледајте упутство за употребу.
Бринеура се не сме користити код пацијената који су доживели животно угрожавајуће (алергијске) реакције преосетљивости на Бринеуру и чији су се симптоми поновили при поновној примени лека. Такође се не сме давати пацијентима којима је имплантиран шант за испуштање вишка течности из мозга. Коначно, Бринеура се не сме давати пацијентима ако постоје проблеми са уређајем, попут цурења или инфекције.
Зашто је Бринеура - Церлипонасе Алфа одобрен?
Доступни подаци показују да Бринеура доприноси успоравању губитка моторичких и језичких способности код пацијената са ЦЛН2, болешћу за коју не постоје други третмани.
Што се тиче безбедности, из података не проистичу неприхватљива питања. Одбор Агенције за лијекове за хуману употребу (ЦХМП) стога је закључио да су користи од Бринеуре веће од ризика и препоручио да се одобри за употребу у ЕУ.
Бринеура је одобрена под „изузетним околностима“ јер није било могуће добити потпуне информације о Бринеури због реткости болести. Сваке године Европска агенција за лекове прегледаће нове доступне информације и овај резиме ће се у складу с тим ажурирати.
Које се информације још чекају за Бринеуру?
С обзиром да је Бринеура одобрена у изузетним околностима, компанија која ће је пласирати доставиће даље податке из студија о безбедности лека, укључујући ризик од алергијских реакција при дуготрајној употреби и о њеној дугорочној ефикасности у успоравању или заустављању погоршање.моторичких и језичких способности. Студије ће обухватити децу млађу од две године, за која тренутно нема података.
Које мере се предузимају да би се обезбедила безбедна и ефикасна употреба лека Бринеура - Церлипонасе Алфа?
Компанија која продаје Бринеура осигураће да сви здравствени радници од којих се очекује да користе лек добију образовни материјал о томе како да га користе и како да спрече проблеме повезане са уређајем, попут инфекција или опструкција.
Препоруке и мере предострожности којих се здравствени радници и пацијенти морају придржавати да би се Бринеура безбедно и ефикасно користила такође су наведене у сажетку карактеристика производа и упутству за употребу.
Више информација о Бринеура - Церлипонасе Алфа
За потпуну верзију ЕПАР -а Бринеура, погледајте веб страницу Агенције: ема.еуропа.еу/Финд медицине / Хумани лекови / Европски јавни извештаји о процени. За више информација о терапији Бринеура -ом прочитајте упутство за употребу (укључено у ЕПАР) или се обратите свом лекару или фармацеуту.
Сажетак мишљења Одбора за лекове -сирочад за Бринеуру доступан је на веб страници Агенције: ема.еуропа.еу/Финд медицине / Хуман другс / Ретка болест.
Подаци о Бринеура - Церлипонасе Алфа објављени на овој страници могу бити застарели или непотпуни. За исправно коришћење ових информација погледајте страницу Одрицање одговорности и корисне информације.
