Шта је Орпхацол - Цхолиц ацид и за шта се користи?
Орфакол је лек који садржи холну киселину, супстанцу која се налази у жучи и користи се за варење масти. Орпхацол је индикован за лечење одраслих и деце од месец дана старости који нису у могућности да производе жуч због „генетске абнормалности. Користи се код пацијената који немају довољне количине два специфична ензима јетре (3β-хидрокси-Δ5 -Ц27-стероидна оксидоредуктаза или 3-оксо-Δ4-стероид-5β-редуктаза). "Холна киселина. Када постоји недостатак ових примарних жучних киселина, тело производи абнормалне жучне киселине које могу оштетити јетру, што доводи до озбиљног затајења јетре. Пошто је број пацијената са урођеним грешкама у синтези примарне жучне киселине мали, сматра се да је болест ' ретко “, а Орпхацол је 18. децембра 2002.
Како се користи Орпхацол - Цхолиц ацид?
Лек се може добити само на рецепт, а лечење Орпхацолом треба започети и пратити лекар специјализован за болести јетре. Орпхацол је доступан у облику капсула и треба га узимати отприлике у исто време сваки дан уз оброк. Дневна доза је између 5 и 15 мг по кг телесне тежине, прилагођена за сваког пацијента према статусу жучне киселине, почевши од минималне дневне дозе од 50 мг до максималне дозе од 500 мг.Деца која не могу прогутати капсуле , њихов садржај се може додати у флаше млека или воћног сока.Лечење треба прекинути ако се функција јетре не побољша у року од три месеца.
Како функционише Орпхацол - Цхолиц ацид?
Холицна киселина је главна примарна жучна киселина коју производи јетра.Колна киселина садржана у Орпхацолу замењује холну киселину коју би требало да производи тело пацијента. То помаже у смањењу производње абнормалних жучних киселина и промовише нормалну активност жучи у дигестивном систему, ублажавајући симптоме стања.
Какву је корист Орпхацол - Цхолиц ацид показала током студија?
Будући да је холна киселина позната супстанца и да је њена употреба код ових недостатака ензима добро утврђена, подносилац представке је изнео податке из научне литературе.Подносилац је представио податке из научне литературе, прикупљене на 49 пацијената са урођеним грешкама у синтези примарних жучних киселина (38 пацијената са недостатком 3β-хидрокси-Δ5-Ц27-стероидне оксидоредуктазе и 11 пацијената са недостатком 3-оксо-Δ4-стероид-5β-редуктазе). Затим је упоредио ефекте на 28 испитаника лечених холном киселином у поређењу са ефектима на пацијенти лечени различитим жучним киселинама или нису подвргнути супституционој терапији. Из научне литературе показало се да лечење холном киселином смањује количину абнормалних жучних киселина код пацијената, обнавља нормалне функције јетре и доприноси одлагању или спречавању потребе за трансплантацијом јетре .
Који је ризик повезан са Орпхацол - Цхолиц ацид?
Нуспојаве које се примећују код лека Орпхацол су пролив, свраб, повећане трансаминазе (ензими јетре) и понекад жучни каменци, мада се њихова учесталост не може поуздано проценити из ограничених доступних података. Орпхацол се не сме користити код особа које могу бити преосетљиве (алергичне) на холну киселину или било који други састојак. Не сме се користити код пацијената који узимају фенобарбитал, лек који се користи за лечење епилепсије.
Зашто је Орпхацол - Цхолиц ацид одобрен?
Одбор Агенције за лекове за хуману употребу (ЦХМП) приметио је да је употреба холне киселине у лечењу урођених грешака примарне синтезе жучних киселина добро успостављена у медицинској пракси и добро документована у научној литератури, иако је број документованих случајева је низак због реткости стања. Због тога је одлучио да су користи Орпхацола веће од ризика и препоручио му је давање „дозволе за стављање лека у промет“ за лек. Орпхацол је одобрен под „изузетним околностима“ јер није било могуће добити потпуне информације о Орпхацолу због реткости болести. Сваке године Европска агенција за лекове прегледаће нове доступне информације и овај резиме ће се у складу с тим ажурирати.
Које се информације још чекају за Орпхацол - Цхолиц ацид?
Како је Орпхацол овлаштен у изузетним околностима, компанија која продаје Орпхацол ће створити базу података о пацијентима који се лијече Орпхацолом ради праћења сигурности и ефикасности лијечења и резултате ће представљати ЦХМП -у у редовним и одређеним интервалима.
Које мере се предузимају да би се обезбедила безбедна и ефикасна употреба Орпхацол - Цхолиц ацид?
План управљања ризиком је развијен како би се осигурало да се Орпхацол користи што је могуће сигурније. На основу овог плана, безбедносне информације су додате сажетку карактеристика производа и упутству за употребу лека Орпхацол, укључујући одговарајуће мере предострожности којих се морају придржавати здравствени радници и пацијенти. Компанија која производи Орпхацол такође ће лекарима у свим државама чланицама који желе да препишу Орпхацол доставити досије који садржи литературу о производу и информације у вези са исправном дијагнозом ових стања, ризицима од нежељених ефеката и правилном употребом лека.
Више информација о Орпхацол - Цхолиц ацид
Европска комисија је 12. септембра 2013. године издала „Ауторизацију за стављање лека у промет“ за Орпхацол, која важи у целој Европској унији. За више информација о терапији Орпхацол -ом прочитајте упутство за употребу (укључено у ЕПАР) или се обратите свом лекару или фармацеуту. Сажетак мишљења Одбора за лекове-сирочад за Орпхацол доступан је на веб страници Агенције: ема.Еуропа.еу/Финд медицине / Хумански лекови / Ознака ретких болести. Последње ажурирање овог сажетка: 09-2013.
Подаци о Орпхацол - Цхолиц ацид објављени на овој страници могу бити застарели или непотпуни. За исправно коришћење ових информација погледајте страницу Одрицање одговорности и корисне информације.
