Шта је Куван?
Куван је лек који садржи активну супстанцу сапроптерин дихидрохлорид. Доступан је у облику светло жутих растворљивих таблета (100 мг).
За шта се користи Куван?
Куван се користи за лечење хиперфенилаланинемије (ХПА, висок ниво фенилаланина у крви) код пацијената са генетским поремећајима недостатком фенилкетонурије (ПКУ) или тетрахидробиоптерина (БХ4). Пацијенти са овим поремећајима не могу претворити аминокиселину. Фенилаланин (који се налази у протеинима хране) ) до тирозина (друга аминокиселина). То узрокује накупљање фенилаланина у крви што може узроковати проблеме с мозгом и нервним системом.
Куван се може користити код одраслих и деце.Куван је индикован за употребу код деце са ХПА због ПКУ која имају најмање четири године. Лек није проучаван код деце са ХПА због ПКУ млађе од четири године. Куван се може користити код деце свих узраста са ХПА због недостатка БХ4.
Лечење куваном треба наставити само код пацијената који адекватно реагују на лек.
Будући да је број пацијената са ХПА мали, болест се сматра „ретком“, а Куван је 8. јуна 2004. именован „леком за сирочад“ (лек који се користи у ретким болестима).
Лек се може купити само на рецепт.
Како се користи Куван?
Лечење куваном треба започети и надзирати лекар са искуством у лечењу недостатка ПКУ и БХ4. Количина фенилаланина и протеина у исхрани пацијента треба пратити како би се осигурало да се контролишу нивои фенилаланина у крви и нутритивна равнотежа. Куван је намењен за дуготрајну употребу.
Доза Кувана зависи од тежине пацијента. Пацијенти са ПКУ треба да почну са 10 мг по килограму телесне тежине једном дневно, а они са недостатком БХ4 треба да почну са 2 - 5 мг / кг једном дневно. Након једне недеље, доза се може прилагодити до 20 мг / кг једном дневно ако пацијент није реаговао на лечење. Задовољавајући одговор с "значи смањење нивоа фенилаланина у крви за најмање 30% или до нивоа који је одредио лекар. Ако се овај одговор добије након месец дана, пацијент се класификује као" реагујући "и може наставити да узима Куван.
Куван се узима заједно са оброком сваког дана у исто време, најбоље ујутру. Таблете се растварају у чаши воде пре него што пацијент попије раствор.За неке пацијенте са недостатком БХ4, дозу је понекад потребно поделити у две или три дозе током дана за најбољи ефекат. Куван треба опрезно користити код пацијената старијих од 65 година и код пацијената са проблемима јетре или бубрега.
Како функционише Куван?
Високи нивои фенилаланина у крви су последица проблема са конверзијом фенилаланина у тирозин помоћу ензима "фенилаланин хидроксилазе". Пацијенти са ПКУ имају неисправну верзију ензима, а пацијенти са недостатком БХ4 имају низак ниво БХ4. "кофактор" који служи ензиму за правилно функционисање. Куванов активни састојак, сапроптерин дихидрохлорид, синтетичка је копија БХ4. У ПКУ -у он делује тако што појачава активност дефектног ензима, а код недостатка БХ4 замењује кофактор способност ензима да претвори фенилаланин у тирозин, смањујући ниво фенилаланина у крви.
Како је Куван проучаван?
Куванови ефекти су први пут тестирани на експерименталним моделима пре него што су проучени на људима.
За лечење пацијената са ПКУ, Куван је проучаван у две главне студије упоређујући Куван са плацебом. Сви пацијенти који су учествовали у студијама показали су одговор на први осмодневни курс кувана, али су провели период од најмање недељу дана без лека пре почетка студија.
Прва студија обухватила је 89 пацијената старијих од осам година који нису поштовали строгу дијету. Главно мерило ефикасности било је смањење нивоа фенилаланина у крви током шест недеља.
Друга студија је обухватила 46 деце старости између четири и 12 година која су била на дијети са контролисаним нивоом фенилаланина. Од треће недеље терапије, исхрана се прилагођавала сваке две недеље на основу нивоа фенилаланина у крви. Главно мерило ефикасности била је промена количине фенилаланина коју су деца могла да добију храном уз одржавање фенилаланина у крви на жељеним нивоима. Студија је трајала 10 недеља.
За лечење пацијената са недостатком БХ4, компанија је представила резултате три студије доступне у објављеној литератури о сапроптерин дихидрохлориду. Једна од ових студија обухватила је 16 пацијената лечених у просеку 15,5 месеци.
Какву је корист Куван показао током студија?
За лечење ПКУ -а, Куван је био ефикаснији од плацеба. У првој студији, ниво фенилаланина у крви је на почетку студије био око 867 "микромола по литру". Нормални нивои су око 60 микромола по литру код људи без ПКУ -а. После шест недеља, нивои фенилаланина су се смањили. Од 236 микромола по литру код пацијената који су узимали Куван и повећали су се за 3 микромола по литру код пацијената који су узимали плацебо. У другој студији, деца која су узимала Куван могла су да уносе у просеку 17,5 мг више фенилаланина кроз своју исхрану. по килограму телесне тежине сваки дан након 10 недеља, у поређењу са 3,3 мг више за децу која су узимала плацебо.
У студијама пацијената са недостатком БХ4, пацијенти су показали побољшање нивоа фенилаланина у крви и других маркера болести када су узимали сапроптерин дихидрохлорид.
Који је ризик повезан са Куваном?
Најчешћи нежељени ефекти код примене лека Куван (виђени у више од 1 на 10 пацијената) су главобоља и цурење из носа (цурење из носа). За потпуну листу нежељених ефеката пријављених код лека Куван, погледајте упутство за употребу.
Куван се не сме користити код људи који могу бити преосетљиви (алергични) на сапроптерин дихидрохлорид или било коју другу супстанцу.
Зашто је Куван одобрен?
Комитет за лекове за хуману употребу (ЦХМП) одлучио је да су користи Кувана веће од ризика за лечење ХПА код одраслих и педијатријских пацијената са недостатком ПКУ и БХ4 који су реаговали на ову терапију. Комитет је препоручио одобрење маркетинга овлашћење за Куван.
Остале информације о Кувану:
Дана 2. децембра 2008. године, Европска комисија је Мерцку КГаА одобрила „Ауторизацију за маркетинг“ за Куван, важећу у цијелој Европској унији.
За сажетак мишљења Комисије за лекове сирочад за Куван кликните овде.
За пуну верзију Кувановог ЕПАР -а кликните овде.
Последње ажурирање овог резимеа: 10-2008.
Подаци о Куван - сапроптерин дихидрохлориду објављени на овој страници могу бити застарели или непотпуни. За исправно коришћење ових информација погледајте страницу Одрицање одговорности и корисне информације.
.jpg)
