Шта је Спинраза - Нусинерсен и за шта се користи?
Спинраза је лек који се користи за лечење 5к спиналне мишићне атрофије (СМА), генетске болести која изазива слабост и атрофију мишића, укључујући и плућне мишиће. Болест је повезана са дефектом у хромозому 5к и симптоми обично почињу убрзо након рођења.
Будући да је број пацијената са СМА мали, болест се сматра „ретком“, а Спинраза је проглашена „леком за сирочад“ (лек који се користи у ретким болестима) 2. априла 2012.
Спинраза садржи активну супстанцу нусинерсен.
Како се користи Спинраза?
Спинраза се може добити само на рецепт, а лечење треба да започне лекар са искуством у лечењу СМА.
Лек је доступан у облику раствора за ињекције у бочицама од 12 мг. Даје га интратекална ињекција (у доњи део леђа, директно у кичму) од лекара или медицинске сестре са искуством у извођењу ове процедуре. Пацијенту ће можда бити потребно дати седатив (дати му лек који ће га смирити) пре него што да Спинразу.
Препоручена доза је 12 мг (једна бочица) која се примењује што је пре могуће након што је пацијенту дијагностикована СМА. Прву дозу треба следити са још 3 дозе, након 2, 4 и 9 недеља, а затим са једном дозом свака 4 месеца након тога. Лечење треба наставити све док пацијент има користи од тога. За више информација погледајте упутство за употребу.
Како функционише Спинраза - Нусинерсен?
Пацијентима са СМА недостаје протеин назван „фактор преживљавања моторних неурона“ (СМН), који је неопходан за опстанак и нормално функционисање моторних неурона (нервне ћелије у кичменој мождини које контролишу кретање мишића). СМН протеин производе два гена, СМН1 и СМН2. Пацијентима са СМА недостаје ген СМН1, али имају ген СМН2 који углавном производи кратки протеин СМН који не функционише тако добро као протеин пуне дужине.
Спинраза је синтетички антисенс олигонуклеотид (врста генетског материјала) који омогућава гену СМН2 да направи протеин пуне дужине који може нормално да функционише. Ово замењује протеине који недостају, чиме се ублажавају симптоми болести.
Какву је корист Спинраза - Нусинерсен показала током студија?
Једна главна студија која је обухватила 121 дете (просечна старост 7 месеци) са СМА показала је да је Спинраза ефикасна у побољшању кретања у поређењу са плацебом (лажна ињекција).
Након годину дана лечења, 51% одојчади која су примала Спинразу (37 од 73) имало је напредак у развоју контроле главе, котрљања, седења, пузања, стајања и ходања, док није примећен сличан напредак код новорођенчади која су примала плацебо. , већина дојенчади лијечене Спинразом преживјела је дуже и касније им је било потребно потпомогнуто дисање од оне која су примала плацебо.
Још једна студија је у току како би се проценила ефикасност лека Спинраза код деце са лакшом СМА и дијагностикована у каснијој фази (средња старост 3 године). Привремена анализа показала је резултате у складу са онима код одојчади код којих је болест раније наступила.
Који су ризици повезани са Спинраза - Нусинерсен?
Најчешћи нежељени ефекти лека Спинраза (који се могу јавити код више од 1 на 10 особа) су главобоља и бол у леђима; међутим, код новорођенчади се ови нежељени ефекти нису могли проценити јер нису били у стању да их саопште. Верује се да су ови нежељени ефекти узроковани ињекцијама у кичму које су дате за примену лека.
За потпуну листу нежељених ефеката и ограничења пријављених код лека Спинраза, погледајте упутство за употребу.
Зашто је Спинраза - Нусинерсен одобрен?
У својој процени, Комитет за лекове за хуману употребу (ЦХМП) препознао је озбиљну природу болести и хитну потребу за ефикасним лечењем.
Показало се да Спинраза доноси клинички значајна побољшања код мале деце са болешћу у различитим степенима тежине. Иако лек није тестиран код пацијената са најтежим и блажим облицима СМА, очекује се да ће пружити сличне користи овим пацијентима.
Сматрало се да се нуспојаве могу управљати јер се већина њих односи на начин примене лека.
Стога је ЦХМП одлучио да су користи од Спинразе веће од ризика и препоручио да се одобри за употребу у ЕУ.
Које мере се предузимају да би се обезбедила безбедна и ефикасна употреба лека Спинраза - Нусинерсен?
Компанија која продаје Спинразу завршиће текуће студије о дугорочној безбедности и ефикасности лека код пацијената који имају симптоме СМА и код пацијената који још немају симптоме.
Препоруке и мере предострожности које морају да поштују здравствени радници и пацијенти да би се Спинраза користила безбедно и ефикасно такође су наведене у сажетку карактеристика производа и упутству за употребу.
Више информација о Спинраза - Нусинерсен
За потпуну верзију ЕПАР -а Спинразе, молимо вас да посетите веб локацију Агенције: ема.еуропа.еу/Финд медицине / Хуман другс / Европски јавни извештаји о процени. За више информација о терапији Спинразом, прочитајте упутство за употребу (укључено у ЕПАР) или се обратите свом лекару или фармацеуту.
Сажетак мишљења Одбора за лекове -сирочад за Спинразу доступан је на веб страници Агенције: ема.еуропа.еу/Финд медицине / Хумани лекови / Ознака ретке болести.
Подаци о Спинрази - Нусинерсен објављени на овој страници могу бити застарели или непотпуни. За исправно коришћење ових информација погледајте страницу Одрицање одговорности и корисне информације.
